Retieji vaistai yra naudojami retoms ligoms gydyti. Jie taip pat vadinami „našlaičiais“. Atrodo, kad jei liga reta, tai sunku ją išgydyti.
Iš tikrųjų veikia paradoksas. Nepaisant retumo, iš viso yra daug pacientų, kuriems diagnozuota tokia diagnozė. Pavyzdžiui, Europos šalyse jų yra 30 milijonų, tai yra, maždaug kas 15 žmogus serga našlaičių liga. Jiems gydyti skirti specialūs vaistai.
Retųjų vaistų registracija
Šie vaistai paprastai gaminami ir registruojami tuo pačiu būdu kaip ir įprasti vaistai. Tačiau jiems suteikiama tam tikros naudos, skatinančios gamintojus investuoti į jų plėtrą.
Vyriausybės įsikišimas gamybai remti pasireiškia įvairiais būdais: mokesčių lengvatomis ir paskatomis, supaprastinta prieiga prie vidaus rinkos, subsidijomis plėtrai, išplėstu rinkos išskirtinumu.
Kas priskiria būseną
Retųjų vaistų statusas priskirtasEuropos vaistų agentūros Retųjų vaistų komitetas. Tada patvirtino Europos Komisija. Tik po to išduodamas registracijos pažymėjimas.
Reikalavimai
Kad paraiška dėl našlaičio statuso būtų patvirtinta, ji turi atitikti šiuos reikalavimus:
- Turėtų būti naudojamas diagnozuoti, gydyti arba užkirsti kelią gyvybei pavojingai ar lėtinei ligai.
- Liga turėtų sirgti ne daugiau kaip 5 žmones iš 10 000 Europos Sąjungoje arba turėtų būti mažai tikėtina, kad pardavus farmacinį produktą bus padengtos jo sukūrimo išlaidos.
Nr.
Įstatymo lygiu
Rusijoje 2010 m. kovo pabaigoje buvo patvirtintas įstatymo projektas „Dėl vaistų apyvartos“, kuriame numatytas būtinaisiais ir gyvybiškai svarbiais laikomų vaistų kainų valstybinis reguliavimas. Tuo pačiu metu galutiniame variante nebuvo užsiminta apie vadinamuosius retuosius vaistus. Tokia pataisa išnyko iš įstatymo po pirmojo Valstybės Dūmos korektūros.
Dėl to susijungė kelios dešimtys labdaros fondųkreipimesi į Rusijos prezidentą. Jie prašė įteisinti retųjų vaistų apyvartą ir supaprastinti jų importo bei registravimo šalyje tvarką.
Dėl to Sveikatos apsaugos ministerijos svetainėje buvo paskelbtas oficialus pranešimas. Taigi supaprastinta tokių vaistų įvežimo tvarka. Dabar tai ne daugiau kaip 5 dienos.
Leidimas importuoti asmeniniam naudojimui išduodamas elektroniniu formatu su skaitmeniniu parašu. Dėl to pacientams iš atokių regionų nereikės lankytis sostinėje, stovėti eilėse prie kabinetų, kad gautų leidimą.
Našlaičių ligos
Retųjų ligų pavyzdžiai:
- Mukopolisacharidozė. Paveldima sunkios formos liga, susijusi su medžiagų apykaitos sutrikimais. Rusijoje kasmet šia liga gimsta vidutiniškai apie 15 žmonių.
- Hemofilija. Paveldima patologija, kai diagnozuojamas kraujo krešėjimo faktoriaus trūkumas, lėtinantis procesą. Rusijoje užregistruota 8000 pacientų.
- Lėtinė gleivinė kandidozė. Sukėlėjas yra Candida genties grybelis. Paprastai pasireiškia jaunesniems nei 18 metų vaikams.
Be to, į šį sąrašą įtraukta mukormikozė, zigomikozė, timoma, piktybinė minkštųjų audinių sarkoma, cistinė fibrozė, hiperprolaktinemija, Retto sindromas, skrandžio opinis kolitas, Majid sindromas, aniridija. Tai ne vienintelės našlaičių patologijos – jų sąrašas daug ilgesnis.
Populiarių narkotikų sąrašas
Žymiausi retieji vaistai nuo ligų yra:
- „Soliris“. Veiklioji medžiaga yra ekulizumabas. Vaistas yra imunosupresantas. Naudojimo indikacijos - netipinis hemolizinis-ureminis sindromas, taip pat paroksizminė naktinė hemoglobinurija. Kontraindikacijos yra Neisseria meningito nešiojimas, aktyvi infekcija, vakcinacijos trūkumas, sunki kepenų ir inkstų patologija.
- „Enplate“. Pagrindinė veiklioji medžiaga yra romiplostimas. Vaistas skiriamas sergant idiopatine trombocitopenine purpura.
- „Elapraza“. Pagrindinis komponentas yra idursulfazė. Vaistas skiriamas sergant 2 tipo mukopolisacharidoze.
- „Trucklear“. Pagrindinė vaisto sudedamoji dalis yra bozentanas. Jis vartojamas plaučių hipertenzijai gydyti.
- „Enbrel“. Vaisto sudėtyje yra etanercepto. Jis skiriamas jaunatviniam artritui, kuris prasideda sistemiškai.
- "Pažiūrėkime." Veiklioji medžiaga yra galsulfazė. Priemonė naudojama ketvirto tipo mukopolisacharidozei gydyti.
- „Actemra“. Sudėtyje yra tocilizumabo. Jis skiriamas jaunatviniam artritui, kuris prasideda sistemiškai.
- „Revoleyd“. Veiklioji medžiaga yra eltrombopagas. Priemonė naudojama idiopatinei trombocitopeninei purpurai gydyti.
- "Aldazurimas". Pagrindinė medžiaga yra laronidazė. Jis skiriamas sergant 1 tipo mukopolisacharidoze.
- "Ilaris". Veiklioji medžiaga yra kanakinumabas. Priemonė naudojama jaunatviniam artritui, kuris prasideda sistemiškai.
- "Privigenas". JoVeiklioji medžiaga yra žmogaus imunoglobulinas. Vaistas skiriamas sergant idiopatine trombocitopenine purpura.
- „Replagal“. Veiklioji medžiaga yra agalsidazė alfa. Jis skiriamas Fabry ligai gydyti.
- „Exjade“. Veiklioji medžiaga yra deferasiroksas. Priemonė naudojama nepatikslintai aplazinei anemijai gydyti.
- „Orfadinas“. Veiklioji medžiaga yra nitizinonas. Jis skiriamas sergant tirozinemija.
- „Adempas“. Sudėtyje yra riociguato. Jis skiriamas sergant plautine hipertenzija.
- „Opsumite“. Sudėtyje yra macitentano. Jis vartojamas plaučių hipertenzijai gydyti.
- "Pataisymas". Sudėtyje yra sildenafilio. Skirta nuo plaučių hipertenzijos.
- „Myozyme“. Pagrindinis komponentas yra algliukozidazė alfa. Vaistas vartojamas Pompe ligai gydyti.
- „Šydas“. Pagrindinė veiklioji medžiaga yra miglustatas. Jis skiriamas sergant sfingolipidozėmis.
- „Ventavis“. Sudėtyje yra iloprosto. Skirta nuo plaučių hipertenzijos.
- „Fabrazimas“. Sudėtyje yra beta agalsidazės. Jis skiriamas sergant sfingolipidozėmis.
- „Volibris“. Veiklioji medžiaga yra ambrisentanas. Skirta nuo plaučių hipertenzijos.
- "Ilomedinas". Veiklioji medžiaga yra iloprostas. Vaistas vartojamas plaučių hipertenzijai gydyti.
Šis retųjų vaistų sąrašas laikomas populiariausiu tarp tų, kurie skiriami nuo ligų.
Kontraindikacijos
Narkotikus draudžiama vartoti kadapadidėjęs jautrumas aktyviam vaisto junginiui, taip pat esant sunkioms kepenų ir inkstų patologijų formoms. Vaikai skiriami tik gavus gydytojo leidimą.
Išvada
Taigi, retųjų vaistų sąrašas yra vaistų, skirtų nuo to paties pavadinimo grupės ligų, sąrašas. Tokios patologijos laikomos retomis.
Už retųjų vaistų kūrimą įmonėms teikiamos paskatos. Registracija vykdoma taip pat, kaip ir kitų vaistų, tik gavus papildomą atitinkamos komisijos patvirtinimą.
Kalbant apie pacientus, reikia atsiminti, kad vaistus gali skirti tik gydytojas. Nerekomenduojama savarankiškai įsigyti vaistų, nes tai gali neduoti norimo rezultato, o tik pabloginti ligos eigą.
